研究项目
用干细胞靶向tau蛋白
授予:
塞琳娜博士雷
目前奖:
£417762 .30
机构:
伦敦大学学院
日期:
2017年4月1日- 2021年3月31日
项目名称:
利用患者衍生的细胞模型研究tau蛋白在痴呆中的作用:不同的机制还是共同的终点?
诊断
治疗
理解
风险
症状
伦敦大学学院的研究人员揭示了为什么蛋白质“tau”在阿尔茨海默氏症和颞叶神经症等疾病中表现异常的关键见解。
对我们大多数人来说，一种叫做tau的蛋白质是一种重要的蛋白质，有助于维持我们细胞的结构和健康。
然而，在几种痴呆症中，包括2022世界杯南美区预选赛 而且额颞叶痴呆(FTD)在美国，tau蛋白的变化被认为与神经细胞受损有关。
Selina Wray博士正在探索为什么tau蛋白在这些情况下表现异常，研究这种蛋白质的变化如何导致大脑神经细胞的损伤。
在像阿尔茨海默症这样的疾病中，随着时间的推移，症状的恶化部分是由于损伤的扩散——雷博士正在关注这一点，专注于损伤过程是如何在细胞之间传递的。
tau蛋白也可以以不同的方式形成缠结，因此，尽管这种蛋白质与阿尔茨海默氏症和颞叶疲劳症都有关，但不同疾病中tau蛋白的形成类型不同。
这是雷博士的另一个重点，他正在寻找不同类型的痴呆症之间tau蛋白的差异。
这些知识可以使未来的治疗方法更有针对性，因此更有可能成功。
为什么这很重要?
阿尔茨海默氏症和FTD加起来占所有痴呆症病例的70%以上。现有的治疗方法可以暂时缓解这些症状，但不会影响潜在的疾病过程。
通过分析tau蛋白在阿尔茨海默氏症和颞叶神经症中的行为细节，该研究项目有可能揭示一些关键的见解。
雷博士能够识别的任何新的生物机制——在tau蛋白缠结的形成过程中，它们影响神经细胞的方式，或者tau蛋白可能促进大脑周围损伤扩散的方式——都是一种新的痴呆症药物的潜在靶点。
这项研究的发现可以直接用于早期药物发现项目利用这些生物过程来寻找可以阻断它们的实验药物。
任何能够改变tau蛋白毒性的东西都有可能为全国数十万痴呆症患者带来新的希望。
他们会怎么做?
雷博士在这个项目中使用了一项获得诺贝尔奖的技术，将患有阿尔茨海默氏症或FTD基因形式的人捐赠的皮肤细胞转化为干细胞，这种细胞有可能变成体内任何类型的细胞。
雷博士正在将这些细胞转化成类似于大脑中的神经细胞。
雷博士和她的团队正在仔细监测tau蛋白是如何在这些神经细胞中发育的，试图确定每种疾病中蛋白质开始表现异常的确切点。
研究这些疾病中tau蛋白积累的异同，将有助于发现这两种疾病是否可以共享未来的治疗和诊断策略，或者它们是否都需要更量身定制的方法。
雷博士和她的团队也在研究阿尔茨海默氏症和FTD患者的神经细胞过程的变化方式。
他们正在研究是否可以通过改变神经细胞的行为或tau蛋白的数量来改变神经细胞受影响的方式。
该团队还将异常的tau蛋白引入健康的神经细胞，以观察这是否会引发一连串的损伤，帮助解释这些疾病是如何在大脑中传播的。
2018年度早期职业调查员
Selina Wray博士因其对tau生物领域的杰出贡献而获得2018年大卫·黑格早期职业研究者奖。
